There are several treatment options available to people living with PNH, depending on the progress and severity of the disease. The only cure for PNH is a bone marrow transplant; other treatments are supportive only but have significant benefits including a reduction in the severity of symptoms.

Supportive

Most PNH patients receive one or several forms of the following treatment options.

Blood transfusions:

A patient may require a blood transfusion to replace blood cells lost through haemolysis. Usually only red blood cells are transfused, as the plasma and leukocytes (white blood cells) have been removed from whole blood. Some patients need occasional transfusions after an illness, injury or surgery and other patients may be transfusion-dependent, requiring regular transfusions every few months or weeks.

Prescription medication and supplements:

Eculizumab (pronounced E-coo-liz-oo-mab) is a monoclonal antibody that reduces haemolysis, considered by PNH experts to be the only treatment proven to effectively return patient life expectancy to that of a normal person. Eculizumab is administered intravenously every 14 days and although a relatively new treatment, it has been very successful for patients with moderate to severe PNH.  The treatment reduces symptoms significantly and in many cases haemoglobin levels are maintained without the need for blood transfusions.

Some patients are prescribed corticosteroids (such as prednisolone or dexamethasone) to reduce the rate of haemolysis by suppressing the body’s immune response, which in turn suppresses complement activation. Anticoagulants (for example, warfarin) may be prescribed to reduce the risk of a blood clot, known as thrombosis, particularly if a patient has already had a thrombotic event. Folic acid and iron supplements may be prescribed to assist the body’s production of blood cells to counteract the effects of haemolysis.

Natural therapies:

Many patients turn to complementary and natural therapies such as acupuncture, massage, meditation and drug-free pain management techniques to help ease the symptoms of PNH.

Natural therapies may help to reduce pain and stress. However, certain herbal medications can enhance some prescription drugs, particularly anticoagulants and others can exacerbate PNH symptoms, leading to life-threatening complications.

Since PNH is unpredictable and differs between individuals, it is important to discuss your condition in detail with your medical practitioner and treating specialist prior to taking any non-prescribed supplements.

Curative

Bone marrow / stem cell transplant:

A bone marrow transplant (BMT) is the only cure for PNH, however it involves significant risk and it is often difficult for a patient to obtain a well-matched donor. A BMT is considered a “last resort” for a PNH patient and is usually only performed where a patient has an excellent match (twins and siblings are best) or their PNH is immediately life-threatening and/or not responding to other treatments. A basic explanation of a bone marrow transplant is that a patient’s own bone marrow is replaced by a healthy matching donor’s bone marrow. The patient is usually treated with high dose chemotherapy to destroy the bone marrow tissue and often also anti-thymocyte globulin (ATG) to prevent rejection of the donor cells. Donor cells are collected directly from the bone marrow or blood stream.

There are many complications associated with bone marrow transplants, the most evident being Graft vs. Host Disease. There are many factors to take into account when considering a bone marrow transplant.

Disclaimer

PLEASE NOTE: This information is intended for general knowledge only and is not to be substituted for medical advice and its accuracy is not guaranteed. Please consult with your medical practitioner for further information regarding your personal circumstances.

This information has been prepared by PNHSAA Inc., is copyright protected and is used with their permission.Plusieurs options de traitements sont disponibles aux personnes vivant avec l’HPN. Ceux-ci varient en fonction du progrès et de la gravité de la maladie. Le seul remède pour l’HPN est une greffe de la moelle osseuse; les autres traitements, qui interviennent en soutien, présentent aussi des avantages importants dont  la réduction de l’intensité des symptômes.

Traitement de soutien

La plupart des patients reçoivent une ou plusieurs options de traitements parmi les suivants :

Transfusions sanguines :

Le patient peut avoir besoin de transfusions sanguines pour remplacer les cellules de sang perdues lors de l’hémolyse. Habituellement, seuls les globules rouges sont transfusés après que le plasma et les leucocytes (globules blancs) aient été retirés du sang. Certains patients ont occasionnellement besoin de transfusions à la suite d’une maladie, blessure ou chirurgie, tandis que d’autres peuvent être dépendants des transfusions à une fréquence variant de quelques mois à quelques semaines.

Médicaments sur ordonnance et suppléments :

L’eculizumab (prononcé E-coo-liz-oo-mab) est un anticorps monoclonal qui réduit l’hémolyse. Il est considéré par les experts de l’HPN comme étant le seul médicament éprouvé qui permet aux personnes atteintes de l’HPN de retrouver une espérance de vie comparable à celle d’une personne en santé. L’eculizumab est administré par voie intraveineuse tous les 14 jours. Malgré sa relative nouveauté, ce traitement a démontré une grande efficacité auprès des patients atteints de l’HPN modérée à sévère. Le médicament réduit de façon considérable les symptômes, et dans de nombreux cas les taux d’hémoglobine sont maintenus sans que des transfusions sanguines soient nécessaires.

Certains patients reçoivent une prescription de corticostéroïdes (ex : prednisolone, dexaméthasone) pour diminuer le taux d’hémoglobine. Les corticostéroïdes réduit la réponse immunitaire du corps, ce qui empêche l’activation du complément.

Les anticoagulants (ex : warfarine) peuvent être prescrits pour réduire les risques de caillots sanguins, connus sous le nom de thrombose. L’anticoagulant est surtout prescrit aux patients ayant déjà subi un accident thrombotique. Des suppléments d’acide folique et de fer peuvent être prescrits pour améliorer la production de cellules sanguines dans l’organisme afin de contrer les effets de l’hémolyse.

Thérapies naturelles :

De nombreux patients optent pour des thérapies complémentaires et naturelles telles que l’acupuncture, la massothérapie, la méditation et des techniques de gestions de la douleur  sans recours à la médication, ce qui aide à atténuer les symptômes de l’HPN.

Les thérapies naturelles peuvent contribuer à réduire la douleur et le stress. Toutefois, certains médicaments à base de plantes peuvent accroître les effets de certains médicaments d’ordonnance, particulièrement les anticoagulants, alors que d’autres peuvent exacerber les symptômes de l’HPN et mener à des complications potentiellement mortelles.

Puisque l’HPN est imprévisible et qu’elle peut varier d’un patient à l’autre, il est important de discuter de votre état avec votre médecin et votre spécialiste traitant avant de prendre des suppléments non prescrits.

Traitement curatif

Moelle osseuse /  Greffe de cellules souches :

Une greffe de la moelle osseuse constitue le seul remède pour l’HPN. Par contre, elle comporte des risques et il souvent difficile pour un patient de trouver un donneur compatible. Une greffe de moelle osseuse est considérée comme un « dernier recours » pour un patient souffrant de l’HPN et elle n’a lieu que si l’on trouve un candidat parfait (jumeaux, frères ou sœur), ou lorsque le patient ne répond pas aux traitements ou que sa vie est en danger.

Une greffe de moelle osseuse consiste à remplacer la moelle osseuse d’un patient par celle d’un donneur compatible en santé. Le patient reçoit habituellement une chimiothérapie à forte dose pour détruire les tissus de la moelle osseuse et souvent du sérum anti-lymphocytaire (SAL) pour éviter le rejet des cellules du donneur. Ces dernières sont recueillies directement dans la moelle osseuse ou dans le sang.

Il y a beaucoup de complications associées à une greffe de moelle osseuse, la plus fréquente étant la maladie du greffon contre l’hôte.

Il ya de nombreux facteurs à considérer lorsqu’on envisage une greffe de la moelle osseuse.

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