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Essais cliniques

Chaque année, des centaines d’essais cliniques ont lieu afin de tester de nouveaux traitements expérimentaux ou d’essayer de nouvelles utilisations de médicaments déjà homologués chez l’homme, dans un large éventail de domaines thérapeutiques. Ces essais sont réalisés par des chercheurs de partout dans le monde, notamment du Canada, et ce, dans des hôpitaux, des universités, des cabinets de médecins et des cliniques communautaires. Grâce à la participation volontaire aux essais cliniques, les patients ont la possibilité de prendre part à des recherches susceptibles d’améliorer leur santé et de les aider à accéder à un médicament avant son approbation. À l’instar de tous les médicaments, ceux utilisés dans les essais cliniques présentent des avantages et des risques potentiels. Étant toujours à l’étude, les informations sur innocuité de ces médicaments et leur efficacité sont généralement limitées. Avant de prendre part à un essai clinique, discutez des avantages et des risques possibles avec votre fournisseur de soins de santé, afin de prendre une décision éclairée concernant votre santé.

Il y a un nombre sans précédent d’essais cliniques en cours sur l’HPN, notamment les suivants :

Achillion Pharmaceuticals

ACH-0144471 – inhibiteurs du facteur D
Phase 2; recrutement en cours (Nouvelle-Zélande)

Akari Therapeutics

Coversin – pour les patients atteints d’HPN présentant une résistance à l’éculizumab en raison des polymorphismes C5 complémentaires
Phase 2; recrutement en cours (Pays-Bas)

Alexion Pharmaceuticals

ALXN1210 – évaluation de l’innocuité, de la tolérabilité et de l’efficacité
Phase 2; en cours, recrutement terminé, trois établissements participent aux  essais cliniques au Canada (Alberta, Ontario et Québec)

ALXN1210 – par rapport à des patients adultes n’ayant jamais reçu l’éculizumab
Phase 3; recrutement en cours notamment  dans un établissement au Canada (Ontario)

ALXN1210 – essai ouvert avec ajustement progressif de la dose
Phase 1/2; en cours, recrutement terminé (Australie, République de Corée)

ALXN1210 – patients adultes actuellement traités par l’éculizumab
Phase 3; pas encore ouvert au recrutement

Alnylam Pharmaceuticals

A5LN-CC
Phase 1/2; en cours, recrutement terminé (Europe)

Amy-101
Phase 1

Apellis Pharmaceuticals

APL-2 – pour les patients qui n’ont jamais reçu de traitement par l’éculizumab
Phase 1; recrutement en cours (Hong Kong, Malaisie, Thaïlande, Nouvelle-Zélande)

APL-2 – pour évaluer l’efficacité et l’innocuité de l’APL-2 chez les patients atteints d’HPN
Phase 3; recrutement en cours (États-Unis)

Fred Hutchinson Cancer Research Center

Transplantation de cellules souches périphériques du donneur
Phase 2; en cours,  recrutement terminé (États-Unis)

Novartis Pharmaceuticals – en association avec Morphosys

LFG316
Phase 2; recrutement en cours (Europe, Asie)

Ra Pharma

RA101495 – pour les patients atteints d’HPN
Phase 2; recrutement en cours (Royaume-Uni)

RA101495 – pour les patients présentant une réponse inadéquate à l’éculizumab
Phase 2; recrutement en cours (États-Unis)

Roche / Chugai

RO7112689 – évaluation de l’innocuité, de l’efficacité, de la pharmacocinétique et de la pharmacodynamique chez des volontaires en bonne santé et les participants atteints d’HPN
Phase 1/2; en cours, recrutement en cours (Allemagne, Hongrie, Japon, Corée)

Roswell Park Cancer Institute

Transplantation de cellules souches périphériques du donneur
Phase 2; en cours, recrutement terminé (États-Unis)

St. Jude’s Children’s Research Hospital

Transplantation de cellules souches d’un donneur membre de la famille incompatible
Phase 2; en cours, recrutement terminé (États-Unis)

Si vous cherchez un aperçu simple du processus d’approbation et de financement des médicaments au Canada, nous avons la solution pour vous. Veuillez cliquer ici pour accéder à une infographie qui vous aidera à explorer le cheminement d’un médicament, du banc d’essai jusqu’au traitement d’un patient.