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INSCRIVEZ-VOUS AUJOURD’HUI : 📢 WEBINAIRE DE DÉFENSE DES INTÉRÊTS DES PATIENTS ATTEINTS DE L’HPN – 10 septembre à 12 h (HAE)

INSCRIVEZ-VOUS AUJOURD’HUI : Pourquoi la réforme des prix des médicaments au Canada doit être arrêtée pour protéger les patients atteints de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) Un nouveau règlement fédéral régissant le Conseil d’examen du prix des médicaments brevetés (CEPMB) et la réglementation des prix des médicaments au Canada entrera en vigueur le 1er janvier 2021. Le 4 août 2020, l’Association canadienne de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (ACHPN) a déposé un mémoire en réponse à la consultation en cours concernant les modifications proposées au règlement régissant le CEPMB. Malgré les changements les plus récents, reflétés dans la Consultation sur les lignes directrices provisoires de juin 2020, nous restons préoccupés par le fait que la santé des Canadiens atteints de l’HPN continue d’être mise en danger par l’incertitude générée par le processus de réforme actuel du CEPMB. Le 10 septembre 2020 à 12 h (HAE), joignez-vous à l’Association canadienne de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne et nos présentateurs, Barry Katsof, fondateur et président…

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La réforme du CEPMB a déjà des répercussions préjudiciables, voire mortelles, sur la vie des patients

Le 4 août, l’Association canadienne de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (ACHPN) a déposé un mémoire en réponse à la consultation en cours concernant les modifications proposées aux règlements régissant le Conseil d’examen du prix des médicaments brevetés (CEPMB). Malgré les changements les plus récents, reflétés dans la Consultation sur les lignes directrices provisoires de juin 2020, nous restons préoccupés par le fait que la santé des Canadiens atteints de l’HPN continue d’être mise en danger par l’incertitude générée par le processus de réforme actuel du CEPMB. Lisez notre mémoire entier ici (EN) Quelques points forts de notre mémoire : Un unique traitement ne sera pas la solution pour toutes les personnes atteintes de l’HPN. C’est pourquoi il est nécessaire d’offrir des options, en particulier dans le cas d’une maladie mortelle comme l’HPN. À ce titre, nous considérons tout obstacle nouveau ou existant à l’accès aux traitements comme inacceptable pour notre communauté de patients, et…

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Alexion s’engage à aider pour assurer la sécurité des patients atteints d’HPN

Les patients inscrits au programme OneSource qui dépendent des transports en commun peuvent maintenant utiliser un service de covoiturage ou de taxi pour se rendre à la clinique de perfusion où ils reçoivent leur traitement avec éculizumab et en revenir. Ces frais de déplacement leur seront remboursés. Alexion Canada (le fabricant de eculizumab) espère que ce service aidera à diminuer les inquiétudes que les patients pourraient avoir à l’idée de prendre les transports en commun pour faire un aller-retour vers une clinique de perfusion pendant cette situation sans précédent.

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Nouvel Essai Clinique!

BioCryst Pharmaceuticals recrute des patients pour un premier essai clinique chez l’humain portant sur son nouveau traitement oral contre l’HPN! Le BCX9930 est un nouvel inhibiteur du facteur D administré par voie orale qui en est à la phase 1 de son développement clinique pour le traitement des maladies médiées par le complément, dont l’HPN. Cet essai en trois parties vise à évaluer l’innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du BCX9930 administré en doses croissantes uniques ou multiples. BioCryst Pharmaceuticals recrute actuellement des sujets en bonne santé ainsi que des personnes atteintes d’HPN pour prendre part à cet essai mené chez 148 participants. Les centres d’essais cliniques de cette étude sont situés actuellement en Afrique du Sud. Pour de plus amples renseignements sur cet essai clinique, visitez la page de ClinicalTrials.gov suivante : https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04330534…. Pour de plus amples renseignements sur le programme de BioCryst Pharmaceuticals relatif aux maladies médiées…

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#FIGHTforourLIVES

La vie de Canadiens dépend de l’accès aux nouveaux médicaments. Joignez-vous au mouvement #FightForOurLives et faites en sorte que la voix de la communauté de l’HPN soit entendue! Visitez le site Web de CORD pour savoir comment participer à ce mouvement de patients. Cliquez ici pour en savoir plus. Vous pouvez participer dans les deux langues officielles. Agissez et aidez-nous à capter l’attention des décideurs clés concernant ce problème important!

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Alexion, une société biopharmaceutique mondiale, acquiert Achillion

Cette acquisition permet d’ajouter deux inhibiteurs à petites molécules du facteur D administrés par voie orale de stade clinique aux produits en voie de développement d’Alexion. L’entreprise obtiendra également les connaissances nécessaires pour jeter les bases d’une plateforme de mise au point d’inhibiteurs du facteur D plus large pouvant potentiellement traiter de nombreuses autres maladies médiées par le complément, dont l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN). Alexion continuera de mettre au point la gamme d’inhibiteurs du facteur D administrés par voie orale d’Achillion, qui comprend deux médicaments en développement de stade clinique – danicopan (ACH-4471) et ACH-5228 – en plus de plusieurs composés en développement de stade préclinique. La phase III du développement clinique du danicopan est en cours de démarrage. Durant cette phase, le médicament sera utilisé en traitement d’appoint chez des patients atteints d’HPN présentant une hémolyse extravasculaire. Danicopan fait aussi l’objet d’un développement clinique de phase II mené chez des patients atteints d’une glomérulopathie à C3 (C3G). Le…

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Les changements aux lignes directrices canadiennes sur le prix des médicaments frapperont le plus durement les patients atteints de maladies rares

Selon les conclusions d’un autre article publié par des économistes de la santé canadiens, les modifications proposées aux lignes directrices du Conseil d’examen du prix des médicaments brevetés (CEPMB), qui entreront en vigueur en juillet 2020, auront pour effet de dissuader les sociétés pharmaceutiques de mettre en marché leurs produits au Canada. Les lignes directrices modifiées du CEPMB ne prévoient pas d’exception pour les traitements contre les maladies rares ou les autres médicaments spécialisés. Les pires conséquences prévues de ces changements sont un accès restreint aux nouveaux traitements pour les patients, qu’ils soient inscrits à un régime d’assurance médicaments public ou privé, ainsi que de longues attentes avant d’avoir accès à de nouvelles options de traitement contre les maladies rares, comme l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN). Pour consulter l’article intégral, visitez le https://www.canadianhealthpolicy.com/products/new-patented-medicine-regulations-in-canada–updated-case-study-.html 

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Akari Therapeutics annonce avoir obtenu des données provisoires prometteuses lors d’une étude de phase III portant sur le nomacopan chez des patients atteints d’HPN

16 janvier 2020  Akari Therapeutics, une société biopharmaceutique spécialisée dans la mise au point de composés thérapeutiques novateurs pour le traitement de maladies auto-immunes et inflammatoires rares, a annoncé avoir obtenu des données prometteuses lors de l’étude de phase III CAPSTONE, menée auprès de patients atteints d’HPN dépendants de transfusions et n’ayant jamais été traités par un inhibiteur du complément. Les données provisoires obtenues chez les huit premiers patients, tous dépendants de transfusions au début de leur participation à l’étude CAPSTONE, indiquent que les quatre patients désignés au hasard pour recevoir du nomacopan n’avaient plus besoin de recevoir des transfusions pendant les six premiers mois du traitement, alors que les quatre patients qui suivaient le traitement de référence (transfusion sanguine avec ou sans anticoagulant) avaient toujours besoin de recevoir des transfusions. Cliquez ici pour lire le communiqué de presse complet.

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Apellis fait état de résultats positifs dans le cadre d’une étude de phase III comparant le pegcetacoplan (APL-2) à l’eculizumab chez des patients atteints d’HPN

16 janvier 2020 Apellis Pharmaceuticals, une société biopharmaceutique se spécialisant dans la mise au point de composés thérapeutiques novateurs pour traiter des maladies au moyen de l’inhibition du système du complément, a annoncé avoir obtenu des résultats positifs lors de l’étude de phase III PEGASUS, dont l’objectif est d’évaluer le traitement par le pegcetacoplan (APL-2) chez des adultes atteints d’HPN. Des données de premier plan montrent que le pegcetacoplan a rempli le critère d’efficacité fixé par l’étude grâce à une amélioration importante des moyennes ajustées du taux d’hémoglobine de 3,8 g/dL à la 16e semaine, un résultat supérieur à l’eculizumab. Au cours de cette étude, le profil d’innocuité du pegcetacoplan s’est montré comparable à celui de l’eculizumab. Cliquez ici pour lire le communiqué de presse complet.

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Apellis recrute actuellement des participants pour un essai clinique de phase 3 au Canada

MISE À JOUR: Le centre de Toronto, où se déroule l’essai clinique de phase 3 PEGASUS, recrute actuellement des patients atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN), et d’autres centres ouvriront bientôt à Montréal, à Calgary et à Edmonton.

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